La FDA approuvera-t-elle le deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne avant le 30 novembre 2026 ?
échéance 2026-11-30
confiance moyenne
preuve niveau 4
56 %estimation PolySignal
⚠ Plafond de preuve appliqué : le modèle proposait 45 %, ramené à 56 % faute de sources assez solides pour justifier l'écart au taux de base.
Critère de résolution
Oui si la FDA délivre une approbation, quelle que soit l'étendue de l'indication finale, d'ici le 30 novembre 2026. Une lettre de réponse complète, un nouveau report ou l'absence de décision valent non.
État de départ vérifié
Nouvelle date PDUFA au 22 novembre 2026, après que la FDA a qualifié d'« amendement majeur » le dépôt de données d'extension en ouvert à 24 mois de l'essai HOPE-3. Indication reformulée autour de la préservation de la fonction des membres supérieurs. Le dossier a déjà reçu une lettre de réponse complète et deux reports. (24 août 2026)
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que PolySignal n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The FDA accepted the submission of 24-month open-label extension data from the HOPE-3 trial as a major amendment, keeping the BLA active [1, 2, hand-verified starting state].
- The indication has been reframed around the preservation of upper-limb function, which may narrow and simplify the path to approval [hand-verified starting state].
Ce qui fait descendre
- The new PDUFA date of 22 November 2026 is only eight days before the 30 November 2026 deadline, leaving virtually no margin for any further delays [1, 2, hand-verified starting state].
- An FDA advisory panel and staff have previously raised questions regarding the effectiveness of deramiocel [4].
- The drug has already faced significant regulatory hurdles, including one CRL and two previous delays [hand-verified starting state].
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
Whether the newly submitted 24-month open-label extension data is robust enough to resolve the effectiveness concerns raised by the FDA panel and staff before the tight November deadline.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2026-11-30 |
| Taux de base | 64% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 3 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 56 · 56 (écart 0 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | appliqué : 45 % ramené à 56 % |
| Révisée le | 2026-09-21 22:18 |
| Modèle | gemini-3.5-flash |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-09-21 22:18 56% 8 article(s) au dossier · gemini-3.5-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-21 21:36 56% 8 article(s) au dossier · openai/gpt-oss-120b (Groq)
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 07:33 77% 7 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).