La FDA accordera-t-elle une approbation accélérée au z-rostudirsen dans la DMD amendable au saut de l'exon 51 avant le 15 février 2027 ?
échéance 2027-02-15
confiance moyenne
preuve niveau 4
70 %estimation PolySignal
Critère de résolution
Oui si la FDA approuve le BLA d'ici le 15 février 2027 (Drugs@FDA ou communiqué Dyne). Une lettre de réponse complète, un report de la date PDUFA ou l'absence de décision à cette date valent non.
État de départ vérifié
BLA accepté en approbation accélérée avec examen prioritaire, date PDUFA au 21 janvier 2027, sur la base de la cohorte d'extension à visée d'enregistrement de DELIVER, avec la production de dystrophine comme critère principal. La dystrophine comme biomarqueur de substitution est contestée depuis les approbations Sarepta. (20 juillet 2026)
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que PolySignal n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The FDA accepted the BLA under priority review with an established PDUFA target date of 21 January 2027, well before the 15 February 2027 resolution deadline [tier 1].
- Z-rostudirsen addresses a high unmet medical need in DMD patients amenable to exon 51 skipping based on DELIVER trial expansion cohort data [tier 4, article 0].
Ce qui fait descendre
- The BLA relies on dystrophin production as a surrogate biomarker, an endpoint that remains subject to intense FDA regulatory scrutiny and controversy [tier 1].
- Any major review amendment leading to a standard three-month PDUFA date extension would shift the decision to April 2027, causing the resolution to resolve negative [tier 1].
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
Whether the FDA accepts the dystrophin biomarker data without issuing a Complete Response Letter or triggering a three-month PDUFA review extension.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2027-02-15 |
| Taux de base | 73% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 2 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 68 · 72 (écart 4 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | non déclenché |
| Révisée le | 2026-09-21 22:22 |
| Modèle | gemini-3.6-flash |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-09-21 22:22 70% 6 article(s) au dossier · gemini-3.6-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 07:40 75% 4 article(s) au dossier · gemini-3.6-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).